Cel mai scump medicament din lume va ajunge gratuit la o sută de copii din diverse țări, printr-o procedură controversată

Grupul farmaceutic elvețian Novartis va oferi gratuit o sută de doze de Zolgensma, considerat cel mai scump medicament din lume, pentru o sută de copii de până în doi ani din întreaga lume care suferă de atrofie musculară spinală (AMS), însă procedura prin care pacienții vor fi aleși a generat polemici, potrivit publicației Le Figaro.

Destinatarii celor 100 de doze care costă fiecare peste 2 milioane de euro vor fi aleși printr-o „loterie”. Producătorul elvețian se apară invocând „numărul redus de doze” și dorința de a evita „favorizarea unui copil sau a unei țări”.

Atrofia musculară spinală (AMS) este o boală rară și mortală în lipsa tratamentului. Unul din 10.000 de nou-născuți au această boală.

„Unitatea AveXis a grupului Novartis, care a dezvoltat medicamentul, va distribui cincizeci de doze de tratament până în iunie pentru copiii sub doi ani, ajungând până la 100 de doze totale care urmează să fie distribuite până în 2020”, relatează agenția Reuters. Dar metoda laboratorului de alegere a beneficiarilor, și anume o tragere la sorți, nu a fost lipsită de reacții. Asociația de apărare a pacienților SMA Europe a criticat „ruleta rusească” prin care vor fi aleși pacienții.

Laboratorul respinge catalogarea drept „loterie” și apără un dispozitiv „randomizat”, ca în cazul studiilor clinice.

„La conceperea acestui program, AveXis a colaborat cu un comitet consultativ independent de bioetică și s-a concentrat pe principiile echității, nevoilor medicale și accesibilității globale pentru a determina în cel mai bun mod distribuția generală a unui număr limitat de doze, evitând să favorizeze un copil sau o țară”, a precizat Novartis într-un comunicat transmis Le Figaro. Cu toate acestea, laboratorul nu specifică motivul pentru care face această livrare gratuită a medicamentului.

Obținerea acestui medicament rămâne o soluție fără egal pentru părinți. În ultimele luni, un caz din Belgia a impresionat opinia publică. Un cuplu a apelat la generozitatea internauților pentru a putea procura medicamentul. Părinții Piei, care avea atrofie musculară spinală, reușiseră să strângă banii peste noapte. Însă tratamentul în doză unică Zolgensma, produs de laboratorul farmaceutic Novartis, nu este încă aprobat de Agenția Europeană a Medicamentului (EMA). Pia a fost tratată anterior cu Spinraza, un medicament pe care îl achită serviciile sociale de sănătate belgiene.

În România, pacienții cu AMS au acces la tratament cu Spinraza din toamna anului trecut, după ce mai mulţi pacienţi și familiile lor au protestat în fața CNAS.

Sursa foto: Ulrike Leone from Pixabay