O nouă terapie cu celule stem repară corneea la 93% dintre pacienți / Ar putea deveni prima soluție reală pentru cei care suferă de leziuni corneene grave

Un tratament revoluționar cu celule stem ar putea schimba pentru totdeauna viața celor care au suferit leziuni grave ale corneei, o afecțiune considerată până acum ireversibilă anunță La Repubblica.

Studiul clinic a testat o terapie experimentală inovatoare, demonstrând că tratamentul este fezabil, sigur și foarte eficient. La 14 pacienți urmăriți timp de 18 luni, rata de succes total sau parțial a atins niveluri extraordinare, dând o nouă speranță celor care credeau că și-au pierdut definitiv vederea. Rezultatele studiului de fază 1/2 au fost publicate astăzi în Nature Communications.

Terapia, denumită cultivare de celule epiteliale limbale autologe (Calec), a fost dezvoltată la Mass Eye and Ear, parte a sistemului de sănătate Mass General Brigham. Această procedură inovatoare presupune prelevarea de celule stem dintr-un ochi sănătos prin biopsie, extinderea acestora într-o grefă de țesut celular prin intermediul unui proces de fabricație sofisticat care durează două până la trei săptămâni și, în final, transplantul chirurgical al grefei în ochiul cu corneea deteriorată.

„Primul nostru studiu cu patru pacienți a arătat că tratamentul Calec este sigur și fezabil”, a declarat cercetătorul principal Ula Jurkunas, MD, director asociat al Serviciului Cornee la Mass Eye and Ear și profesor de Oftalmologie la Harvard Medical School.

„Avem acum noi date care confirmă că acest tratament este eficient în restaurarea a peste 90% din suprafața corneei, un rezultat care ar putea schimba viața persoanelor cu leziuni considerate irecuperabile”, spune specialistul.

Rezultatele vorbesc de la sine: 50% dintre participanți au prezentat o cornee complet restaurată după numai trei luni. Această rată de succes a crescut la 79% la 12 luni și la 77% la 18 luni.

În general, 93% dintre pacienți au obținut cel puțin o îmbunătățire parțială a vederii. Unii pacienți au primit un al doilea transplant CALEC, iar unul dintre aceștia a obținut un succes complet până la sfârșitul studiului.

Un alt aspect relevant este faptul că tratamentul cu celule stem a demonstrat un profil de siguranță ridicat: nu au fost înregistrate evenimente adverse grave nici la ochiul donatorului, nici la ochiul primitorului. Un singur caz de infecție bacteriană, care a apărut la opt luni după transplant, a fost atribuit purtării cronice de lentile de contact. Celelalte evenimente adverse au fost minore și s-au rezolvat rapid.

În prezent, Calec este încă un tratament experimental și nu este disponibil în niciun spital din Statele Unite. Cu toate acestea, dezvoltarea sa marchează un pas decisiv către aprobarea de către Food and Drug Administration (FDA). Acest studiu este primul care primește finanțare de la National Eye Institute (NEI), parte a National Institutes of Health (NIH), pentru o terapie cu celule stem aplicată ochiului uman. Corneea, partea cea mai exterioară și mai transparentă a ochiului, este esențială pentru o vedere clară. Marginea sa exterioară, limbul, conține o concentrație mare de celule stem limbale, care sunt esențiale pentru menținerea suprafeței netede a ochiului. Traumele precum arsurile chimice, infecțiile sau leziunile pot distruge aceste celule, provocând o deficiență de celule stem limbale care face ca ochiul să nu poată primi un transplant de cornee, standardul actual de îngrijire. Acești pacienți, fără alternative până în prezent, suferă adesea de dureri persistente și de pierderea progresivă a vederii.

Aproape două decenii de cercetare i-au determinat pe Ula Jurkunas și echipa sa să perfecționeze producția de grefe Calec, respectând în același timp criteriile stricte de calitate necesare pentru studiile pe oameni. Primul pacient a fost tratat în 2018 și, de atunci, proiectul a cunoscut o colaborare strânsă între echipa chirurgicală a lui Jurkunas și unitatea de producție de celule a Institutului de Cancer Dana-Farber. „Scopul nostru este să facem această terapie accesibilă tuturor pacienților care au nevoie de ea”, a declarat Jerome Ritz, MD, șeful producției de celule stem la Dana-Farber. „Următorul nostru pas este să dezvoltăm un proces de producție alogeneic, folosind celule stem limbale din ochii donatorilor decedați. Acest lucru ar putea face posibil tratamentul și pentru pacienții cu leziuni la ambii ochi.”

Între timp, studiile viitoare ar trebui să includă mai mulți pacienți în mai multe centre spitalicești, cu urmăriri extinse și o abordare randomizată pentru a obține date și mai solide. „Suntem convinși că această cercetare merită studii suplimentare care pot duce la aprobarea Fda”, a concluzionat Ula Jurkunas.

„Aducerea unui tratament de la laborator la studii clinice este o realizare extraordinară, dar obiectivul nostru principal este să ne asigurăm că pacienții din întreaga lume au acces la această terapie revoluționară, spune Ula Jurkunas.

Dacă rezultatele obținute până acum sunt confirmate de studii mai ample, Calec ar putea deveni prima soluție reală pentru cei care suferă de leziuni corneene grave. O realizare care ar putea reda vederea a mii de oameni din întreaga lume.