Un medicament experimental pentru leziuni ale măduvei spinării s-a dovedit sigur şi tolerabil în primele teste la om

Leziunile măduvei spinării sunt afecţiuni care schimbă viaţa şi care poate avea un impact uriaş asupra capacităţii unei persoane de a îndeplini cele mai elementare sarcini, iar efectele asupra sănătăţii fizice şi mentale sunt semnificative, transmite News.ro.

Un nou studiu realizat de Institutul de Psihiatrie, Psihologie şi Neuroştiinţe (IoPPN) de la King’s College London (KCL) a demonstrat siguranţa şi tolerabilitatea unui nou tratament medicamentos cu administrare orală conceput ca intervenţie terapeutică pentru leziunile măduvei spinării (LMS/SCI).

Rezultatele primelor teste clinice, publicată în British Journal of Clinical Pharmacology, au constatat că medicamentul, denumit KCL-286 – care acţionează prin activarea receptorului beta al acidului retinoic (RARb) în coloana vertebrală pentru a promova recuperarea – a fost bine tolerat de participanţii la un studiu clinic de fază 1, fără efecte secundare severe.

Cercetătorii caută acum finanţare pentru un studiu de fază 2a care să studieze siguranţa şi tolerabilitatea medicamentului la persoanele cu leziuni ale măduvei.

Prevalenţa globală a unor asstfel de leziuni ale măduvei este estimată între 0,7 şi 1,2 milioane de cazuri pe an, în principal acestea fiind cauzate de căderi şi accidente rutiere.

În ciuda faptului că, numai în Statele Unite, costurile directe şi indirecte (de exemplu, incapacitatea de a munci şi asistenţa socială) se ridică la 4 miliarde de dolari pe an, nu există niciun medicament autorizat care să combată incapacitatea intrinsecă de regenerare a sistemului nervos central al adulţilor.

Cercetări anterioare au arătat că o creştere a nervilor ar putea fi stimulată prin activarea receptorului RARb2, dar până în prezent nu a fost dezvoltat niciun medicament adecvat pentru oameni.

Medicamentul experimental KCL-286, un agonist al RARb21, a fost utilizat într-un prim studiu la om, pentru a testa siguranţa sa la om.

Astfel, 109 bărbaţi sănătoşi au fost împărţiţi în două grupuri de studiu; un grup a primit o doză unică crescătoare (SAD), iar celălalt doze multiple crescătoare (MAD).

Participanţii din fiecare braţ au fost împărţiţi în continuare în tratamente cu doze diferite.

Studiile SAD sunt concepute pentru a stabili intervalul sigur de dozare al unui medicament prin furnizarea de doze mici participanţilor înainte de a creşte treptat doza furnizată.

Cercetătorii urmăresc orice efecte secundare şi măsoară modul în care medicamentul este procesat în organism.

Studiile MAD explorează modul în care organismul interacţionează cu administrarea repetată a medicamentului şi investighează potenţialul unui medicament de a se acumula în organism.

Cercetătorii au constatat că participanţii au putut să ia în siguranţă doze de 100 mg de KCL-286, fără evenimente adverse grave.

„Acesta reprezintă un prim pas important în demonstrarea viabilităţii KCL-286 în tratarea leziunilor măduvei spinării. Acest prim studiu la om a arătat că o doză de 100 mg administrată printr-o pastilă poate fi administrată în siguranţă la om. În plus, am demonstrat, de asemenea, că se angajează cu receptorul corect”, a declarat Jonathan Corcoran, profesor de neuroştiinţe şi director al Unităţii de descoperire a medicamentelor de la King’s IoPPN, autorul principal al studiului, cel care a condus echipa care a dezvoltat acest medicament.

În continuare, cercetătorii se vor concentra pe cercetarea efectelor acestei intervenţii la persoanele cu leziuni ale măduvei spinării.

sursa: News.ro